Ciudad de México, 20 de junio (SinEmbargo).- Un virus, de entre millones de mutaciones aleatorias, fue desarrollado por científicos estadounidenses para convertirse en un método fácil y eficiente para restablecer la vista a pacientes con enfermedades raras que causan ceguera.
Investigadores de la Universidad de California en Berkeley diseñaron este virus que podría ser capaz de lograr una terapia génica más segura y eficaz para las enfermedades retinianas hereditarias sin que sea necesario una intervención quirúrgica.
“Con una base de 14 años de investigación, hemos creado un virus que simplemente se inyecta en el humor vítreo del ojo, el cual distribuye genes a un conjunto de células delicadas y difíciles de alcanzar, de forma que es quirúrgicamente no invasiva y segura, sólo toma 15 minutos y es muy probable que el paciente regrese a su casa el mismo día”, dice David Shaffer, autor principal del estudio y director del Centro de células de esta universidad.
Aunque la terapia génica sigue siendo experimental en gran medida, esta tecnología se está empleando en unos dos mil ensayos (finalizados y en proceso) e incluso en diciembre de 2012, la Unión Europea aprobó un tratamiento de este tipo para un desorden metabólico.
De acuerdo con Science Transnational Medicine, Shaffer y su equipo dieron a conocer cómo crearon 100 millones de variantes del virus adeno-asociado (AAV por sus siglas en inglés), un virus común pero inofensivo que tiene la capacidad de evolucionar para infectar una amplia gama de células huésped.
Hasta hace poco la mayoría de la terapia génica implicaba el uso de virus naturales para administrar una carga genética, dice el especialista, pero estos virus “han evolucionado para tener éxito en un entorno natural, y los estamos usando para hacer algo completamente distinto”, afirma.
Los investigadores seleccionaron las cinco variantes más efectivas de este virus, llamadas 7m8, para penetrar en la retina, usándolas para transportar genes especiales y así curar ciertos tipos de ceguera hereditaria degenerativa como la retinosquisis (que sólo afecta a los niños y está ligada al cromosoma X), la retinosis pigmentaria y la amaurosis congénita de Leber.
El equipo de investigadores trabajó con ratones que presentaban dos variedades de enfermedades retinianas hereditarias. Con esto como base, se inyectaron millones de virus en el fluido que rellena el cuerpo central del ojo.
En este fluido, los virus adeno-asociados naturales no son capaces de alcanzar las células fotorreceptoras de la retina ya que se ven atrapados entre las demás células que los rodean. Sin embargo, al extirpar las retinas de los roedores y examinarlas, los científicos identificaron cepas con mutaciones capaces de alcanzar los tejidos críticos.
El proceso se repitió hasta dar con la cepa que tenía el mayor éxito a la hora de alcanzar los fotorreceptores. El equipo también encontró que el vector viral podía administrar un gen a la retina de un mono, aunque no con la misma eficacia que en los roedores. Sin embargo, los investigadores están recurriendo ahora a la evolución dirigida para encontrar la mejor cepa para administrar genes a las retinas de primates.
Por su parte, Schaefer agregó que el virus puede ser empleado, no únicamente para insertar genes que regeneran el funcionamiento de aquellos defectuosos, sino también para detener los procesos que matan a las células de la retina.
